医学统计学基本概念(马修强)

医学统计学（medicalstatistics）卫生统计学教研室马修强副教授2011-9-13名人名言学者不能离开统计学而研学；政治家不能离开统计学而施政；事业家不能离开统计学而执业；军事家不能离开统计学而谋略。——马寅初统计学的定义Asciencedealingwiththecollection,analysis,interpretationandpre-sentationofmessesofnumericaldata.(关于数据的收集、分析、解释和表达的学科)----Webster’sInternationalDictionary统计学的定义Thescienceandartofdealingwithvariationthroughcollection,classifi-cation,andanalysisinsuchawayastoobtainreliableresult.(通过数据的收集、分类和分析来处理变异以获得可靠结果的一门学科和艺术)----JohnM.Last,ADictionaryofEpidemiology统计学与医学统计学在医学方面应用的分支名称：生物统计学（biostatistics）医学统计学（medicalstatistics）卫生统计学（healthstatistics）医学统计学运用统计学原理和方法研究医学科研中有关数据的收集、整理和分析的应用学科。1.学会驾驭变异性（variation）变异性是社会和生物医学中的普遍现象。WHO报告中国期望寿命：平均71（岁）实际上每个人的实际寿命是不确定，有些用现有的知识可以解释，有些不能解释。统计试图为不能解释的问题（困惑费解的问题）提供线索和依据。统计学就是处理数据中变异的科学。为什么要学习医学统计学？Theoddsoffindingtwoidenticalfingerprintswere1in64billion.—FrancisGalton两个随机个体具有相同DNA图形的概率为3×10-11；如果同时用两种探针进行比较，两个个体完全相同的概率小于5×10-19。每支枪的枪管都有独一无二的特征，这种特征影响了它所发射的每一发子弹。—司法弹道学120名正常成年男子红细胞计数值(×1012/L)5.125.134.584.314.094.414.334.584.245.454.324.844.915.145.254.894.794.905.094.645.145.464.664.204.213.735.175.795.464.494.855.284.784.324.945.214.685.094.684.915.135.263.844.174.563.526.004.054.924.874.284.465.035.695.254.565.534.584.864.974.704.284.375.334.784.755.395.274.896.184.135.224.444.134.434.025.865.125.363.864.685.485.314.534.834.113.294.184.134.063.424.684.525.193.705.514.644.924.934.903.925.044.704.543.954.404.313.774.164.585.353.715.274.525.214.374.804.753.865.69120名正常成年男子红细胞计数直方图05101520252.63.23.84.45.05.66.2红细胞计数(1012/L)频数2.设计你的研究随机对照试验，RandomizedControlledTrial（RCT）不一定是最好的医学研究方法,但是最好的试验方法。国际生物医学杂志编辑协会一般要求(包含了统计学要求):UniformRequirementsforManuscriptsSubmittedtoBiomedicalJournals国际医学杂志编辑委员会对随机对照试验论文报告要求:CONSORT(ConsolidatedStandardsofReportingTrials)论文的统计学审查论文段（主题）序号论文段（主题）序号题目与摘要1统计学方法12序言2结果13方法与参与方3招募受试者14受试者4基线数据15干预措施5纳入分析的例数16结局指标6结局和估计值17样本量7辅助分析18随机数的产生8不良事件19随机分组（密封的方案）9局限性20随机的实施10可推广性21盲法11解释22在全世界报告的122个关于SelectiveSero-toninReuptakeInhibitors(SSRI)抗抑郁作用的RCT研究报告中，仅有一个(0.8%)报告符合CONSORT的描述规范。“良好愿望的医学”(well-meaningmedicine)转入“基于证据的医学”(evidence-basedmedicine，EBM)。所有临床试验的结果都是先有统计学结论(统计指标比较、P值)，再给出专业结论。4.统计学结论是重要的科学证据之一统计学与数值计算统计学的结论是建立在正确的数值计算的基础上；数值计算可以由多种途径完成，如心算、手工计算、计算器、电脑（统计软件）；使用统计软件仅仅是解决复杂统计计算的快速实现问题，其真正的精髓并不在于如何操作软件，而在于你是否具有足够的统计学知识选择合适的统计方法，并对结果作出合理的解释。产生的问题：1.数据的可靠性：数据造假问题2.统计方法的选择：误用非常严重舍恩(Schon)事件维克托·尼努夫化学元素发现造假事件黄禹锡事件数据造假2005年6月9日，《自然》杂志公布了一份令人震惊的调查结果。美国调查人员对3247名科学家的问卷调查结果显示：•约5%的科学家承认，由于得到的信息与他们正在进行的研究相抵触，他们曾丢弃某些数据；•10%%的科学家承认，他们在发表研究报告时，曾不适当地将自己或他人的名字列为作者；•超过15%的科学家承认，他们曾改变原来的设计或结果，或忽略一些观测以便使赞助商满意。统计方法的误用70%左右的文章有统计学错误；其中，70%的错误出在初等的、基本的统计学方法，30%的错误出在高等的、复杂的统计学方法。1966年，据对美国医师协会杂志（JAMA）等医学杂志的来稿的统计显示，149篇投稿论文中，仅有28%可以接受，67%有统计缺陷但尚可以纠正，5%不可救药。“生物统计学者是我们的可贵盟友。生物统计学不是远离我们的数学，而是现代医学的一门基本学科，就像大厦中的一个支柱”。－－美国医师协会杂志编辑“非常痛心地看到，因为数据分析的缺陷和错误，那么多好的生物研究工作面临着被葬送的危险”。－－Yates和HealyHowtoliewithstatistics--DarrellHuff如何用统计学说谎或统计数字会撒谎统计这种神秘的语言，在一个用事实说话的社会里是如此吸引人，但有时它却被利用并成为恶意夸大或迷惑他人的工具。统计方法和统计术语是必不可少的。但如果不能准确理解和恰当使用这些统计语言，不能正确了解其含义，统计结果只能是一堆废话。统计不仅是一门科学，更是一门艺术(加工、处理、升华)。统计学的几个基本概念同质与变异总体与样本参数与统计量变量与资料误差频率与概率同质：指事物的性质、影响条件或背景相同或非常相近。同质与变异(homogeneityandvariation)例：调查2010年上海市7岁男童的身高和体重同质：2010年、上海市、7岁男童变异：同质个体间测量结果的差异。变异：上海市7岁男童的身高和体重各不相同我的红细胞数比其他同事都低，该去医院看看了个体变异是普遍存在的。一种或多种不可控因素(已知的或未知的)作用下所产生的综合表现。变异是不可避免的。个体变异是有规律的。没有变异，就没有统计学！5.805.605.405.205.004.804.604.404.204.003.8035302520151050红细胞数（1012/L）150名正常成年男子红细胞数分布图人数同质与变异(homogeneityandvariation)总体(population)定义：根据研究目的确定的、同质的全部研究对象的观测值的全体。如研究18岁男青年的生长发育情况，指标为身高、体重，则所有18岁男青年的身高测量值为一个总体，体重测量值为另一个总体。有限总体(finitepopulation)如2011年上海市在校大学生无限总体(infinitepopulation)如高血压病人样本(sample)来自总体的部分研究对象的观测值。抽样(sampling)：总体中的每个研究单位被抽取作为样本的过程。样本量(samplesize)：样本包含的研究对象的个数。Today:18January2020参数：反映总体特征的统计指标，如总体均数、标准差，采用希腊字母分别记为μ、σ。固定的常数。总体样本抽取部分观察单位统计量参数推断统计量：反映样本特征的统计指标，如样本均数、标准差，采用拉丁字母分别记为。参数附近波动的随机变量。SX、参数与统计量(parameterandstatistic)误差(error)误差的定义：实测值与真实值之间的差异误差的分类：随机误差(randomerror)非随机误差(nonrandomerror)系统误差(systematicerror)非系统误差(nonsystematicerror)随机误差由多种尚无法控制的因素引起的误差。无法消除或不可避免，但有规律可循。抽样误差（samplingerror）在抽样过程中由于抽样的偶然性而出现的误差。表现为总体参数与样本统计量的差异，以及多个样本统计量之间的差异。可用标准误描述其大小。系统误差由可知的或可掌握的因素引起的误差。其值恒定不变或遵循一定变化规律，产生原因往往是已知或可能掌握的理论上可以通过周密的研究设计和严格的技术措施消除，实际操作上要看具体情况。实验者感觉或操作上的差异；仪器设备的测量精度；抽样不均匀，分配不随机等。举例：用动脉血压计测量某人血压(实际值为80mmHg)，各次测量的均值为100mmHg。下图为系统误差和随机误差的示意图。随机误差80100舒张压（mmHg）系统误差发生频次血压计法测量舒张压值的分布非系统误差又称过失误差(grosserror)由研究者偶然失误造成的误差。可通过研究者的认真检查核对避免此类误差。仪器失灵记录错误（点错小数点、指标弄错等）确定性现象和不确定现象确定性现象：在一定条件下，必定会发生的现象。必然事件(P＝1)和不可能事件(P＝0)。随机现象：在同样条件下会出现两种或多种结果，事先不能确定可能发生何种结果的现象。在一定条件下可能发生的事件为随机事件(0P1)。频率与概率频率(relativefrequency)：在相同条件下，独立地重复n次试验，随机事件A出现f次，则称f/n为随机事件A出现的频率。实验者Buffon(法)k.pearson(英)k.pearson(英)投掷次数40401200024000“正面”次数2048601912012频率0.50690.50160.5005频率与概率概率(probability)：随机事件发生可能性大小的度量指标。当n趋近无穷大时，频率f/n始终在一个常数左右微小摆动，称该常数为随机事件A的概率用P表示，0P1。随着样本量的增加，频率越来越接近概率。只要观察单位数足够多，可将频率作为概率的估计值。Probability=Frequency?Patient:WillIsurvivethisriskyoperation?Surgeon:Yes,I'mabsolutelysurethatyouwillsurvivetheoperation.Patient:Howca