医学科学研究与医学科研设计

1内容提要医学科学研究医学科学研究设计临床医学科学研究临床医学科学研究设计科学的定义Science译为科学：指发现、积累并公认的普遍真理或普遍定理的运用,已系统化和公式化了的知识科学的特征经典：可证实性KarlPopper：可证伪性ThomasKunn：paradigm（范式）OswaldSpengler：独特性科学研究科学研究是创新和应用知识的探索过程。创新知识是探索人类未知的问题；应用知识是运用已有知识去开拓新的应用途径。在国际上常用“研究与开发”（R＆D—researchanddevelopment）来表示科学研究活动。基础研究是对新知识、新理论、新原理的探索，其成果不但能扩大科学理论领域，提高应用研究的基础水平，而且对于技术科学、应用科学和生产的发展具有不可估量的作用。应用研究是把基础研究发现的新知识、新理论用于特定目标的研究。它是基础研究与开发研究之间的桥梁。开发研究又称技术开发，是把应用研究的成果直接用于生产实践的研究。医学科学研究的特征医学科学研究具有一般自然科学研究的特征，还具有研究对象的特殊性和研究工作的复杂性。医学研究的对象：①人，包括正常人和病人；②离体组织细胞；③动物。医学科学研究的分类1．按照科技活动类型分类①基础研究：增加知识、探索未知、解决理论问题。基础医学主要研究的内容。产生社会效益。②应用研究：利用基础理论针对某一问题提出解决的方案和方法。预防医学和临床医学主要研究的内容。产生社会效益为主。③开发性研究：研制新产品、新技术，产生经济效益。①观察性研究（调查研究）：描述性研究、分析性研究。②试验性研究：动物实验、临床试验、社区干预试验。③理论性研究：数学模型构造。2、按照研究方法分类10医学研究的基本步骤（基本过程）科研选题方案设计课题实施统计分析结果报告11科研选题要点“提出一个问题往往比解决一个问题更重要”基本程序为：文献复习，提出原始想法或问题→形成假说→文献评价→科研立项选题应具备的条件：思路要新、方案可行基本原则：科学性、创新性、可行性、需要性和效益性12医学科研方案设计专业设计：选题、查阅文献、假说、预试验统计设计：对象、分组、数量、指标、分析方法设计好：（1）既省时又可靠（2）可估计误差（3）获取多方面知识设计不好（1）杂乱无章、虽多犹无（2）只能罗列现象、无规律可言13医学科研实施方法按照研究对象的属性和实验场所不同，可分为观察、调查和实验三大类型重视资料的完整性、可重复性和真实性14统计分析大多数情况下，医学科研中，实验或观察的结果是不确定的偶然现象需要进行统计描述和统计推断15结果的报告和应用根据研究事实与结果，运用综合、归纳与演绎等方法，把感性认识上升为理性概念，从而得出科研结论注意要点：①推理要基于已有的研究数据②重视研究对象的固有特征，即只能推断出本科研设计的总体特征，可轻易外延推断医学科学研究设计依据客观允许程度而制定的尽可能严密的计划为科研设计（researchdesign）,是实施科学研究的行动纲领。医学科研设计的意义（一）——什么叫科研设计在科学研究实施前，应用医学专业知识和研究设计的原理、原则和方法，对将要进行的研究项目的目的意义、目标与内容、对象与观察指标、研究方法与设计路线等有一个全面的计划和安排，并制定出一个具体的方案。包括两个方面：专业设计与统计设计。专业设计，是运用专业理论和知识技术来进行设计，主要功能是为了解决实验观察结果的有用性和独创性。从专业理论角度来选定具体的科研课题，提出假说，围绕检验假设制订技术路线和实验方案。专业设计的正确与否是科研成败的决定因素。专业设计（创造性与有用性）专业设计项目的研究意义立题依据（理论与实践依据、研究现状、存在问题与发展趋势、创新与特色）研究目标和研究内容（科研构思或假设）研究采用的方法和试验的技术路线完成本课题的能力和现有条件（研究工作基础、研究队伍、实验室及设备条件、预试验）统计学设计，是运用数理统计学理论和方法来进行设计。减少抽样误差和排除系统误差，保证样本的代表性和样本间的可比性，确保实验观察内容的合理安排，以便使实验结果进行高效率的统计分析，以最少的实验观察次数(例数)得出相对最优的结果和可靠的结论。因此，统计学设计是科研结果可靠性和经济性的保证。统计设计（重复性与经济性）统计设计研究目的研究因素及主要的非研究因素研究对象(纳入与排除标准)，样本含量研究设计方法（方案）和抽样方法（对照、随机化和双盲问题）效应(观察)指标，观察记录(调查)表质量控制计划统计分析方法医学科研设计的意义（二）——为什么要进行科研设计医学研究的特点研究对象研究方法医学研究历史教训医学研究的发展趋势交叉融合数量化多因素综合作用医学科研设计的意义（三）科研设计主要是为了保证科研(实验、观察)结果符合以下四个性质：①有用性(适用性、目的性，也包括可行性)；②独创性(先进性)；③在减少或排除系统误差前提下的可重复性；④经济性(样本的代表性)。医学科研设计的内容立题依据问题提出（背景）现有科学知识支持选题(理论与实践依据)项目的研究意义(社会经济效益,应用前景)国内外研究历史、现状、发展趋势分析和存在问题概括提出本研究项目(切入点、特色和创新）主要参考文献研究目标、内容与关键问题概括提出本研究项目的目标研究内容（将研究内容分解成各项列出）研究现场选择与确定研究对象（纳入与排除标准、样本含量）、研究因素、观察效应指标及评价标准包括对照设立、随机化和盲法等科研构想或假说预期研究成果拟解决的关键问题和创新之处研究方法、技术路线研究设计方法或抽样方案，包括处理组及对照设置、双盲、随机化、抽样方案实验测定方法质量控制与非处理（混杂）因素控制统计分析方法试验的技术路线可行性分析研究工作基础与现有条件在该研究方向上研究工作累积及所取得成果实验室与仪器设备条件项目组的人员组成与结构主要研究人员的学历与工作经历及与本项目有关的工作成绩组织实施计划参加单位(协作单位)及分工、参加人员研究工作的总体安排和时间进度经费预算（科研业务费、实验材料费、仪器设备费、实验室改装费、协作费与管理费）各级行政和卫生部门及相关部门支持临床医学科学研究临床医学研究是指以病人为主要研究对象的医学科学研究,出发点在于阐明疾病的病因、诊断、治疗、预防、自然病程及预后等方面的问题，从而认识疾病的本质，并进行有效的防治。临床医学科学研究的特点临床医学研究不同于基础医学的实验性研究，也不同于预防医学的群体健康性研究1、临床医学科学研究的对象是病人（研究对象的特殊性、复杂性）a必须符合疾病的诊断标准b合适的纳入与排除标准2、临床医学科学研究的干预措施要安全有效一定要有临床试验前的科学依据，证明对病人具有安全性和对疾病具有有效性3、临床医学科学研究的场所主要是在医院，其次是在社区4、医德与伦理遵守人体临床试验的赫尔辛基宣言，签署知情同意书，伦理委员会审查。临床医学研究的主要内容（方法、环节）（DME）★设计（design）★测量（measurement）★评价（evaluation）临床医学研究设计(D)选择合理的设计方案，研究对象的正确诊断，样本的来源与样本含量的估算，试验措施要有创新性，确定试验观察的时间要合适，识别和防止偏倚因素干扰的对策，正确运用统计学分析方法，注重科研道德。临床研究设计的基本原则随机化原则对照原则盲法试验均衡性原则--均衡性是指比较组之间除了处理措施不同以外，其他可能影响研究结果的因素处于相同或相近水平。重复原则--要求受试样本的代表性即足够的样本含量临床研究设计主要方案随机对照试验交叉试验自身前后对照试验队列研究非随机同期对照试验病例对照研究横断面研究叙述性研究临床医学研究的测量(M)用定量的方法衡量临床科研中所发生的各种问题与现象，就是观察指标的选择。要点试验的措施要有明显的反应性和可度量性测量的方法要有良好的敏感性和特异性测量的指标要有明确的判断标准和临床意义临床医学研究的评价(E)指运用科学的方法制定标准，用这些标准去评价各种临床科研活动，就是鉴定课题实施后所获得的结果、结论、观点等。是否反映客观实际而具有真实性？是否能得以重复而具有可靠性？是否可在临床推广而具有适应性？拟解决关键评价内容：★临床意义的评价★研究结果的统计学分析和评价★卫生经济学评价是否因此提高了临床疗效而改善了居民的健康水平？推广的社会效益经济效益?对疾病的病因、诊断、治疗、预后的意义？是否具有统计学意义？临床医学研究设计的主要步骤和内容(1)1.提出问题、建立假设、选题立题:2.选择最恰当的设计方案:◆病因分析：随机对照试验（RCT）、队列研究◆诊断试验：随机对照试验◆治疗评价：随机对照试验、序贯试验◆疾病预后研究：队列研究、随机对照试验◆罕见病介绍：病例报告、病例分析临床医学研究设计的主要步骤和内容(2)3.根据研究目的选择适当的受试对象纳入对象及标准、排除对象及标准4.设计合理的对照5.抽样与分组尽可能采用随机化临床医学研究设计的主要步骤和内容(3)6.盲法的应用单盲：研究对象（病人）双盲：研究对象和研究执行者（病人和医生）三盲：研究对象、研究执行者和资料分析者（病人、医生和研究者）7.科学估计样本量：所比较的两个总体参数间差值、总体标准差、Ⅰ类错误和Ⅱ类错误的概率、把握度、单侧或双侧检验等临床医学研究设计的主要步骤和内容(4)8.试验因素标准化、量化、并尽可能简单化9.试验观察的周期要合适10.选择正确的资料分析和统计学方法参考文献医学科研设计的基本知识，熊国强、贺石林，湖南医学，1999年03期医学科研方法学，张静，军事医学科学出版社2008年临床流行病学，王家良、王滨有，人民卫生出版社，2008年6月第3版