新药申请

“重大新药创制”科技重大专项“十一五”计划第二批课题申报指南依据《国家中长期科学和技术发展规划纲要（2006－2020年）》的部署，国务院决定组织实施“重大新药创制”科技重大专项（以下简称专项）。本专项实施年限截至2020年，共设置“创新药物研究开发”、“药物大品种技术改造”、“创新药物研究开发技术平台建设”、“企业创新药物孵化基地建设”和“新药研究开发关键技术研究”5个项目，每个项目下设若干专题。此次申请在所属专题下按课题申报，同一单位或个人相同的研究内容不能在本专项不同的项目下重复申报。本专项牵头组织单位现发布“重大新药创制”科技重大专项“十一五”阶段（2009－2010年）第二批课题申报指南。本批课题是本专项“十一五”计划第一批课题申报指南内未启动的部分。具体包括：全部启动“新药研究开发关键技术研究”项目，部分启动“创新药物研究开发”、“创新药物研究开发技术平台建设”和“企业创新药物孵化基地建设”3个项目。至此，本专项“十一五”计划内容已全面启动实施。本批课题将采取“公布指南、自由申请、专家评审、择优选择”的方式组织实施。申报单位所在地方政府相关部门或主管部门原则上应承诺一定比例的配套经费。申报单位为企业时，原则上企业自筹匹配资金比例应在1:2以上。一、申报范围及研究内容项目一、创新药物研究开发（一）指南说明本项目针对恶性肿瘤、心脑血管疾病、神经退行性疾病、糖尿病、精神性疾病、自身免疫性疾病、耐药性病原菌感染、肺结核、病毒感染性疾病等10类（种）严重危害人民健康的重大疾病，自主研制一批化学药物、现代中药和生物技术新药。本项目下设“新药临床研究”、“新药临床前研究”、“候选药物研究”三项专题。本批启动“新药临床前研究”、“候选药物研究”两项专题。课题实施年限为2009－2010年。（二）指南内容1．新药临床前研究研究目标：完成100个创新药物的临床前研究，2010年底之前能够获得临床研究批件或向国家食品药品监督管理局提出临床研究申请。研究内容：针对10类（种）严重危害人民健康的重大疾病，对候选药物开展新颖性、有效性、安全性评估等临床前研究工作。促进具有专利、成药性好、可产业化的新药进入临床研究。课题设置及经费：本专题拟支持课题数不超过200个，每个课题资助强度不超过500万元。申报条件：具有自主知识产权的化学药、中药有效成分、组分配伍、生物技术药物；已经完成或基本完成规范化的药学研究、药理学评价和安全性评价的主要部分，有明确的作用机理或比现有临床用药有明显优势；能在2010年年底前获得临床批件，或在2009年底完成申报临床的全部文件并能向国家食品药品监督管理局提出临床研究申请的课题。重点支持确有自主知识产权和发展前景的创新药物。优先支持企业作为技术创新主体、充分体现产学研结合、预期能尽快实现产业化的课题。2．候选药物研究研究目标：产生一批创新性强、具有自主知识产权的候选新药，包括化学药、中药、生物技术药等，为后续研发奠定基础。研究内容：通过结构和组方优化，开展活性物质或部位等主要药效学初步研究，进行药代特性和安全性早期评价，明确阐明成药性特征，获得经规范的成药性评价的候选新药。课题设置及经费：本专题拟支持课题数不超过500个，每个课题资助强度不超过250万元。申报条件：具有明显创新特性的新化合物、中药新配方或生物技术先导药物；在2010年能完成主要的规范化研究，获得具有自主知识产权的候选新药的课题。项目二、创新药物研究开发技术平台建设（一）指南说明本批启动综合性新药研究开发技术大平台，专业性新药研发技术平台，包括药物筛选及相关技术平台、新药临床前药效学评价技术平台、临床前药物代谢动力学技术平台、生物技术新药中试放大及分离纯化技术平台、生物技术药物质量标准和质量控制技术平台、中药标准研究平台、新药研发信息化技术平台、新制剂与新释药系统技术平台、中药新药发现和评价技术平台，以及以及以企业为主的药物开发技术平台等三类11项平台建设专题。课题实施年限为2009－2010年。本专项资助建立的创新药物研究开发技术平台一要体现与国际接轨；二要有实质性成果；三要提供公共服务。在课题审定期间，必要时将对若干承担单位进行现场考核。申请本项目平台建设的单位不能再申请“项目四、新药研究开发关键技术研究”中的与本平台相重复的研究内容。（二）指南内容1.综合性新药研究开发技术大平台拟建立8－10个综合性创新药物研究开发技术平台，通过其建设来进一步完善国家药物创新体系，为我国新药研究开发的持续创新提供有力的技术支撑。依托药物创新技术实力强的研究院所和高等院校，兼顾化学药、中药、生物技术药研究开发的需求和地区布局，在创新药物研究技术密集地区或领域，整合优势资源，强强联合，构建现代化、国际化的综合性创新药物研究技术大平台。建设目标：建成具有技术先进、配套完整、功能齐全、综合集成、相互衔接、运行规范，能够形成集成创新能力的综合性创新药物研发大平台。研发和提供相应关键技术，提供社会服务，并实现与发达国家双边或多边互认。在本技术平台建设结束时，能取得10个具有自主知识产权创新药物的临床试验批件，其中1-2个新药获准上市。建设内容：建立综合性创新药物研发大平台运行以及开放共享的新机制和体制；建立集新靶点研究确认、新药设计、高效药物筛选、高效筛选样品库制备、先导化合物优化、活性产物分离分析及制备、药物早期评价、临床前研究等于一体的现代药物发现研究体系，提高药物研发的源头创新能力；建立和完善功能配套、相互衔接的药效、药代及安全性评价、药物分析及质量控制、新制剂研究等临床前药物开发研究体系，遵循新药研究规律，注重转化，高效运行，提高新药集成创新能力。课题设置及经费：拟支持不超过10个综合性创新药物研究开发技术大平台，每个平台资助强度不超过20,000万元。已在本平台申报的专业性技术不得在其他专业性技术平台或新药研究开发关键技术研究项目中重复申报。申报条件：①综合平台组成单元原则上应属于同一院/校/所，二级法人单位不超过3个，不支持跨省联合申报；②已建立了化学药、生物技术药或中药研究开发的完整技术链，有主持完成4个以上具有自主知识产权一类新药注册上市的工作基础，并有3个以上重大疾病治疗用药领域的研究基础和每个领域3个以上创新候选药物系列的技术储备及2020年前的新药研发中长期战略，以确保创新药物研发的科学性和前瞻性；③建有4个以上单元技术平台，具备相应的技术能力；各单元技术平台建立了完整的标准操作规程和技术保障系统。本项目完成时应实现与发达国家双边或多边互认；④能为外单位提供药物筛选、药效评价、药物代谢、安全评价、制剂、药物质量控制等新药临床前研究开发综合技术或单元技术服务，已经主持完成至少10个具有自主知识产权的新药产品临床前研究，获得国家食品药品监督管理局临床研究批件；⑤拥有国际知名或国内领先的领军科学家，并具有结构合理、经验丰富的专业人才队伍；平台各单元间建立了整体协调的机制；⑥与国际新药研发机构和跨国医药集团已建立良好的合作关系，有实质性协作研发项目，部分单元技术平台的标准规范基本与国际接轨；⑦近5年来发表了一定数量的高水平、与本研究领域相关的SCI论文，或获得本专业1-2项国家自然科学奖、国家技术发明奖、国家科学技术进步奖。2.药物筛选及相关技术平台建设目标：建立针对重大疾病开展的新靶点、新作用机制的药物筛选模型；建立国家样品库，统一标准、共享资源，建立完善的知识产权保障体系；开展活性化合物的ADME/T测试、活性化合物和先导化合物的结构优化；为我国新药研发单位与企业提供药物筛选的技术服务。建成符合国际标准、国内先进的药物筛选平台，建设50-70万个样品的新药筛选库，完成1000万次的筛选量，发现2-3个有发展前景的先导化合物。各筛选平台承担单位要建立密切合作机制，共享资源，共同提高整体水平和效率。建设内容：利用分子药理学、分子生物学、系统生物学、基因组学、蛋白质组学、细胞组学等方法和技术，开展药物靶点的发现和确证研究；建立在分子、细胞水平上的灵敏、稳定、特异性强的高通量药物筛选模型；针对心脑血管疾病、恶性肿瘤、感染性疾病、精神性疾病、神经退行性疾病以及代谢相关的疾病等形成完整的筛选模型体系；建立药物筛选模型的新技术、新方法；建立新药筛选样品库，新增50－70万个来源于化学合成、生物技术、植物及微生物天然资源的筛选样品库，使我国新药筛选样品库库存总量达到100-120万个；建立先导化合物和候选药物评价的方法、理论、技术，形成规范、有效的先导化合物和候选药物评价体系。课题设置及经费：拟支持不超过4个药物筛选及相关技术平台，每个平台平均支持强度不超过4,000万元。申报条件：①新药筛选样品库库存总量超过20万个；②拥有高通量筛选的基本设备和条件（每天筛选样品可达10万次）；③具备筛出候选药物的工作基础，并有10个以上进入后期研究；④建立了针对一类或数类重大疾病的药物筛选体系，具有若干配套的高效筛选模型；⑤拥有国际知名或国内公认的领军科学家，并具有结构合理、经验丰富的专业人才队伍；⑥有完善的SOP；⑦近5年发表了与本研究领域相关的一定数量的SCI文章；⑧不进入综合研发平台，属于独立的专业技术服务型机构，具有保护委托方权益的承诺和机制，筛选平台自身不从事新药项目开发。3.新药临床前药效学评价技术平台建设目标：建立适应防治重大疾病药物研发需求的新的药效学评价技术平台，主要包括防治心脑血管疾病、恶性肿瘤、病毒和感染、精神性疾病、神经退行性、糖尿病及其并发症药物的药效学评价技术。建成符合国际规范要求的10类重大疾病研发所必须的药效学评价方法、技术和模型。要完成6个以上具有自主知识产权符合国际规范和标准的创新药物的药效学评价工作。建设内容：建立更接近人体疾病发病机理并能精确反映药物疗效的新型药效学实验模型；建立与国际接轨和规范要求的药效评价指标；能够在药效学评价中综合应用先进的平台技术。课题设置及经费：拟支持不超过8个新药临床前药效学评价技术平台，每个平台资助强度不超过1,500万元。申报条件：①具备独立完成三类以上重大疾病治疗药物药效学研究所需的装备、仪器设备、模型、方法及相关条件；②拥有国际知名或国内公认的领军科学家，并具有结构合理、经验丰富的专业人才队伍；③已完成30个创新药物的药效学评价；④有完善的SOP；⑤近5年发表了与本研究领域相关的一定数量的SCI文章。4.临床前药物代谢动力学技术平台建设目标：建成符合国际标准、国内领先的能够解决创新药物研究中药物代谢动力学研究与评价的先进技术、高灵敏性的生物大分子药物代谢分析等关键技术的模型和方法；制定与国际接轨的药物代谢动力学研究技术规范；建立适合中药特点的中药药代动力学的技术与方法。建设内容：天然产物活性成分及中药药物代谢动力学研究；天然药物多成分药代动力学行为与血清药理学、血清化学及多成分相互作用的整合评价研究；药物代谢动力学与代谢组学整合研究；细胞分子水平的体外药代动力学高通量筛选与评价技术研究；代谢产物的快速鉴定、活性预测及活性代谢物的药代动力学研究；药物代谢相互作用的整体和离体研究，临床药物相互作用预测；生物技术药物及基因治疗药物的药代动力学研究；难溶（不溶）药物和新型药物释放系统的体内外代谢动力学研究；药代动力学理论模型等方面的研究。课题设置及经费：拟支持不超过4个临床前药物代谢动力学技术平台，每个平台资助强度不超过2,000万元。申报条件：①曾完成10个以上创新药物代谢动力学研究或5个以上母体代谢产物的研究；②具备开展药物代谢动力学研究所需的大型分析仪器设备及开展生物技术药物分析所需的模型和方法；③拥有国际一流或国内公认的领军科学家，并具有结构合理、经验丰富的专业人才队伍；④有完善的SOP；⑤近5年发表了与本研究领域相关的一定数量的SCI文章。5.生物技术新药中试放大及分离纯化技术平台建设目标：研究和建立针对不同类型生物技术药物产品的关键性技术和管理平台；研究开发中试规模高效培养的新技术、新工艺，以及在线质量控制。完成8个以上符合国际标准和规范、国内领先的生物技术新药中试放大及分离纯化工作。完成