药物经济学评价要点总结及实例分析-谭婧

谭婧TheChineseCochraneCentreTheChineseClinicalTrialRegister中国循证医学中心循证医学教育部网上合作研究中心2013.5药物经济学评价要点总结及实例分析CHINESECOCHRANECENTERChineseEvidence-BasedMedicineCenterChiCC©Copyright主要内容一、研究背景二、研究设计三、不确定性分析四、统计分析五、实例分析2ChineseEvidence-BasedMedicineCenterChiCC©Copyright3一、研究背景在研究背景中需明确以下问题：研究疾病的流行病学概况和经济负担主要干预手段和疗效研究的必要性和重要性ChineseEvidence-BasedMedicineCenterChiCC©Copyright二、研究设计1.明确的研究目的或待证明的假设2.研究角度全社会角度医保方角度医疗提供者角度患者角度4ChineseEvidence-BasedMedicineCenterChiCC©Copyright3.研究类型按时间顺序的不同：回顾性研究、前瞻性研究、混合设计、二次文献研究按研究方法的不同：基于临床试验（如RCT）的药物经济学评价、基于流行病学（如队列研究）方法的药物经济学评价5ChineseEvidence-BasedMedicineCenterChiCC©Copyright4.目标人群明确药物的适用人群，纳入和排除标准需描述病人类型、年龄、性别、社会经济特征、疾病类型和严重程度，有无并发症等。关于亚组分析6ChineseEvidence-BasedMedicineCenterChiCC©Copyright5.干预措施及对照选择对照尽量选择适应症相同的常规治疗或标准治疗方案，遵循“同类、公认、择优”的基本原则空白对照或安慰剂对照一般不推荐干预和对象的描述应包括剂型、规格、用量、治疗方式、合并用药和治疗背景等信息7ChineseEvidence-BasedMedicineCenterChiCC©Copyright6.样本量估算大样本数据：如医保数据、大规模人群调查数据，不需要计算最小样本量自行设计数据收集方案时，需考虑计算样本大小推荐药物经济学试验样本计算公式：Backhouse2002,金丕焕1993最低要求:不低于按临床试验或队列研究样本量计算公式估计的样本量8ChineseEvidence-BasedMedicineCenterChiCC©Copyright7.研究时限研究时限取决于研究中疾病的种类、治疗目标和预期产出等足够长以收集干预和对照组可能的成本和效果的显著差异成本和效果数据收集时限相同9ChineseEvidence-BasedMedicineCenterChiCC©Copyright8.成本识别成本应与研究角度保持一致间接成本测量建议采用人力资本法基于临床试验的药物经济学研究，应将临床试验导致的成本从总成本中扣除为避免或检测不良反应发生而产生的成本和不良反应发生后进行医疗干预而产生的成本都应计入直接医疗成本中贴现10ChineseEvidence-BasedMedicineCenterChiCC©Copyright9.健康产出效果与疗效的区别效果指标应尽量采用终点指标，若用比较关键的中间指标进行分析，应提供相应的文献依据，说明中间指标与终点指标直接的相关程度效用指标一般选质量调整生命年或质量调整预期寿命，有适用研究疾病的效用值测量量表时，应首先使用专用量表效益指标包括直接效益、间接效益和无形效益11ChineseEvidence-BasedMedicineCenterChiCC©Copyright10.数据收集回顾性研究：医保数据、医院数据或文献检索前瞻性研究：对患者或患者家属进行调查、评定获得12ChineseEvidence-BasedMedicineCenterChiCC©Copyright11.评价方法药物经济学评价必须报告增量分析的结果国内还没有关于QALY价值的统一标准，WHO的推荐意见：ICER人均GDP，增加的成本完全值得；人均GDPICER3倍人均GDP,增加的成本可以接受；ICER3倍人均GDP，增加的成本不值得13ChineseEvidence-BasedMedicineCenterChiCC©Copyright三、不确定性分析•敏感性分析时处理不确定性的主要方法，用来评价改变假设和某些关键变量在一点范围内的估计值，如药物价格、住院天数、治愈率和贴现率等•参数较少时，可以采用单因素、多因素或极值分析法进行敏感性分析•在参数较多和模型设计时采用MonteCarlo进行改良敏感性分析•抽样误差可以采用Bootstrap法和Fieller准则计算增量成本效果比95%的置信区间14ChineseEvidence-BasedMedicineCenterChiCC©Copyright四、统计分析•应答率分析•可比性分析•统计推断•评价方法15ChineseEvidence-BasedMedicineCenterChiCC©Copyright五、实例分析16ChineseEvidence-BasedMedicineCenterChiCC©Copyright17171717谢谢！