2临床流行病学研究设计类型(一)

临床流行病学研究设计类型（一）福建医科大学公共卫生学院许能锋副教授描述性研究•描述性研究(descriptiveepidemiologicstudy)是指通过详细而正确的观察记录，查明人群中疾病或健康状态及其影响因素的分布特征。•通过这类研究可以把所研究问题在特定时间的频率及其分布特点展示出来。1.为当地疾病控制或健康促进工作提供基础资料；2.提供疾病病因或危险因素的线索，为分析性研究假设的形成提供依据。•一、横断面调查•二、疾病筛检一、横断面调查•（一）概念•（二）分类•（三）特性•（四）横断面调查的用途•（五）抽样调查的原则•（六）抽样调查的特点•（七）抽样方法•（八）样本含量估计•（九）收集资料•（十）整理分析资料（一）概念•横断面调查是描述疾病或健康状况在特定时间内在某一地区人群中的分布状况。从时间上说，调查是在某一时点或短时间内完成的，反映这一时点的疾病分布以及人群的某些特征与疾病的关系，好似时间上的一个横断面，故称横断面调查。(二)分类•普查和抽样调查是横断面调查的两种常见设计类型。•普查是指特定时间内，对一定范围的人群中每一成员进行调查。•抽样调查是指从研究对象的总体中随机抽取部分有代表性的样本进行调查，根据调查结果估计出总体人群某病的患病率或某些特征的情况。（三）横断面调查的特性与优缺点•特性:人群中疾病或行为特征在某时点的瞬时现象。1.优点•①能在短时间内获得结果；•②既能对疾病和暴露现状做描述，又能在一定程度上对暴露与疾病的联系做分析；•③可同时调查多种疾病和多种暴露因素。2.缺点•①一般不适用于调查罕见病或急性病。对于前者调查所需样本量太大，对于后者查处的病例多为较长病程病例，选择偏倚大；•②调查人群或样本规模较大时，花费就大，而比较分析时非病例数过多，统计学效率低；•③长病程病例经常有下相对恶化和缓解期，可能回把缓解期病例错划为无病；•④暴露—疾病发生时间关系难以确定，致使在病因学研究上存在明显局限性。（四）横断面调查的用途•1．描述疾病或健康状况的三间分布，查明某种疾病在某地区的流行强度及分布特点，为疾病防治提出了重点地区、时间及对象，可供卫生行政部门制订预防策略和卫生政策提供依据。•2．描述某些因素与疾病或健康状况之间的关系，为建立病因假设提供线索。•3．早期发现病人，以便早诊断、早治疗。•4．监测疾病，研究其发展趋势。•5．评价疾病防制措施的效果。（五）抽样调查的原则•1．保证每一个个体具有同等的机会被抽取；•2．必须随机抽样；•3．足够的样本含量；•4．抽取的调查对象分布均匀。（六）抽样调查的特点•抽样调查是以小窥大，以部分估计总体的调查方法。既有优点也有缺点。1．优点•1）省时间、省人力、省经费、省材料；•2）调查覆盖面大，但工作量小，调查工作容易做得细致，调查质量易得到保证。2．缺点•1）设计、实施和资料分析都比较复杂；•2）重复和遗漏不易发现；•3）发病率低的疾病对一个较小样本的抽样调查不适用，而当样本扩大到总体的75%时，不如直接普查；•4）不适用变异过大的材料，变异过大，抽样误差过大，影响其代表性。（七）抽样方法•目前在流行病学调查中使用的抽样方法有单纯随机抽样、系统抽样、分层抽样、整群抽样和多级抽样。1．单纯随机抽样•这是最简单的抽样方法。其基本原则是每个抽样单位被抽取选入样本的机会是均等的。抽样前需先有对研究对象的编号，再用随机方法如随机数表进行抽样。•例如，某工厂在1000名工人中随机抽查100名工人的红细胞数。首先对1000工人以0～999编号。然后随机地从随机数字表第某行第某列开始，每三个数字组成一个编号，连续查看100个编号，并记下号码，已经选入的号码不能再次列入，直到满100个为止。根据这100个号码找出名单中的工人，他们便是抽出的样本。•单纯随机抽样简单易行，但在抽样范围较大时，工作量太大难以采用，如几万人的抽样调查很难用单纯随机抽样。2．系统抽样•按照一定比例或一定间隔机械地抽取一个单位，每次抽样的起点必须是随机的。•例如总体有1000个单位，抽取100个，则比例为10%。但抽样不一定以1开始，可以从1－10中随机抽出1个数作为起点，如初设为4，其后每间隔10个抽取一个，即抽取4，14，24，34……，依次类推，得到100个编号，即为抽样单位。•系统抽样代表性较好，样本的观察单位在总体中分布均匀。但必须事先对总体的结构有所了解，才能正确地应用，如果总体中各观察单位的排列存在周期性规律，则抽取样本的选择偏倚较大。3．分层抽样•先将调查的总体按不同特征（如年龄、性别、职业、教育程度等）分层，在各层再作随机抽样，分层抽样不但能减少由各层特征不同而引起的抽样误差，代表性较好，而且对各层情况有清晰的了解。•例如要了解某省婴幼儿死亡率，需调查10万人口的样本，则先将全省分为山区、平原和沿海3层，然后按比例在各层中抽取观察单位，如山区、平原和沿海的人口各占全省的50%、30%和20%，则分别按比例抽取5万、3万和2万。•分层抽样若分层合理则抽样误差最小。4．整群抽样•抽样单位不是个体而是群体，如班级、连队、工厂等。从总体中随机抽取若干个群体，对抽到的群体内所有个体都进行调查，称为整群抽样。•例如从200所小学中抽取5所小学调查学生吃早餐的习惯。•此法使用比较方便，节约人力，物力，多用于大规模调查。其缺点是抽样误差较大。5．多级抽样•在实际工作中，尤其是大型调查中常同时将上述几种抽样方法结合起来使用。把抽样过程分为几个阶段，先从总体中抽取范围较大的单位（如省、市）称为一级抽样，对每个样本群体中再随机抽取范围较小的单位（如县或街道），这就是二级抽样，还可依次再抽取范围更小的单位（村或居委会），即为多级抽样。•例如要了解某省护士对医院感染的认知水平，先按医院的等级分层，在每个等级中抽取若干家医院，再在抽取的医院中按专业分层后抽取若干个科室，抽到科室的全体护士均作为调查对象。（八）样本含量估计样本过大或过小都是不恰当的。样本过大浪费人力、物力，而且因工作量过大，调查不够细致造成系统误差增加。样本过小则导致样本的代表性不够，样本大小主要取决于4个因素：•①预期患病率或标准差，若预期患病率或标准差低，则样本量要大些。反之，样本可以小些；•②调查结果精确性愈高，样本量就要大。精确性以容许误差表示；•③显著性检验水平（α）；•④把握度（即1－β）要求愈高，则样本量要大些。1．计量资料的样本含量估计224dsN式中s为标准差，d为容许误差。例如，某人需要调查血吸虫病人的血红蛋白含量（g/L），根据以往经验，标准差为30，这次希望容许误差不超过5。在此条件下问需调查多少人？现s=30d=5144530442222dsN人2．计数资料的样本含量估计属于二项分布情况的计数资料，采用单纯随机抽样时，样本含量可以用下式计算。2222)()(dPQttdPQSEPQN，式中SE为标准误，P为某病的患病率，Q=1－P。样本患病率P与总体患病的之差为容许误差d。通常α取0.05水平，自由度为无限大时，2t。当容许误差d=0.1P，则PQN400，此即一般常用的估计样本含量的公式。例如，某社区有居民5万人，现需估计该地区乙型肝炎表面抗原（HBsAg）携带率。该地区原HBsAg携带率为10%，现采用随机抽样方法，要求容许误差为0.1P，计算需抽样调查人数。现d=0.1PP=0.1Q=1－P=0.9人36001.09.0400400PQN但当预期患病率太大或太小时，此式均不适用。如调查肿瘤或其他发病率很低的疾病时，样本含量可采用泊松分布法。（九）收集资料•1．确定调查内容与项目，明确测量指标，拟定调查表。•2．确定和培训调查员、测量员。统一调查方法、调查标准、实验检测条件等。•3．确定收集资料的方法和有关检验测量的方法与操作规程。•4．建立科学有效的质量控制措施，以保证调查研究的质量。（十）整理分析资料•1）资料输入计算机前通过专人编码、检查；•2）由训练有素的人员录入并核查、逻辑检查等做好数据检查工作，保证资料尽可能的高质量与完整性；•3）必要时可将资料重新分组、归纳、编码，使原始的数据系统化和条理化，有此基础上计算各项指标，描述分布特征。表1横断面调查资料整理表现患暴露是否合计现患病例abn1非病例cdn0合计m1m0N1．描述指标：患病率、感染率、阳性率。为了控制混杂偏倚和便于比较，率应进行标准化。2．分析指标：现患危险比（PR=am0/bm1）,若PR1，则表明暴露为现患危险因素；若PR1，则表明暴露为保护因素。显著性检验通常采用χ2检验。二、疾病筛检•（一）筛检的定义•（二）分类•（三）筛检的目的与用途•（四）疾病筛检与诊断的区别•（五）筛检的实施原则•（六）筛检试验（方法）的评价•（七）筛检工作的评价（一）筛检的定义•筛检指应用快速的试验、检查或其他方法，从表面上无病的人群中查出某病的可疑患者。（二）分类•（1）人群筛检：是指用一定的筛检方法对一个人群进行筛检，查出其中患某病可能性较大的人，对其进一步诊断与治疗。•（2）多级筛检：是指应用多种筛检方法同时筛检多种疾病。•（3）目标筛检：是指对某种暴露人群、高危人群、某单位、某职业人群定期进行健康检查，以早期发现病人，及时予以治疗。•（4）机会筛检：是指医务人员对来诊者加用其他筛检方法，以发现与主诉无关的疾病。（三）筛检的目的与用途•1．早期发现和早期确诊；•2．研究疾病的自然史，或开展流行病学监测；•3．发现某病的高危人群，以减缓发病。（四）疾病筛检与诊断的区别•1．对象是表面上无病的人群；•2．使用的方法必须是简便、快速、易行的；•3．筛检工作是医务工作者主动去发现病人；•4．筛检结果是初步的，需经诊断予以确认或排除。（五）筛检的实施原则•1．被筛检疾病是该地区当前重大的公共卫生问题；•2．所筛检疾病的自然史已了解较清楚；•3．被筛检的疾病，应有可识别的早期客观指征；•4．对被筛检出的疾病应提供进一步确诊的条件；•5．被筛检的疾病有恰当的治疗方法；•6．对确诊的病例提供治疗，有统一治疗方案和疗效判定标准；•7．筛检试验安全、经济、快速、真实性和可靠性好、预测值高；•8．筛检方法易为群众接受；•9．必须考虑筛检、诊断与治疗等的成本与效益问题；•10．筛检工作是按计划定期进行的连续过程。（六）筛检试验（方法）的评价•1．简便快速、安全经济；•2．真实性好；•3．可靠性强；•4．预测值高；•5．易为群众接受。（七）筛检工作的评价•对筛检工作的效果可以收获量、检出病人的预后和卫生经济学分析3个方面进行评价。1．收获量•收获量是指经筛检后能发现多少原来未发现的病人得到相应的诊断和治疗。收获量影响因素•⑴人群某病的患病率；•⑵筛检试验的敏感度；•⑶参加筛检的人数；•⑷筛检的类别；•⑸筛检的次数。2．检出病人的预后•1）病死率：比较筛检发现的患者死于该病的病死率是否低于未经筛检的患者；•2）生存率：比较筛检发现的患者生存率是否高于未经筛检的患者；•3）死亡率：比较筛检人群某病死亡率是否低于未经筛检的患者。3．卫生经济学分析•1）成本效果分析：指实施筛检计划投入的费用及其获得的生物学效果，如每延长1年生存期所消耗之成本。•2）成本效益分析：指实施筛检计划投入的费用及其获得的经济效果比值。•3）成本效用分析：指实施筛检计划投入的费用与取得的生命质量改善情况。谢谢!