基因治疗 生物物理导论课程报告

基因治疗生物医学工程二班陈可意姬宇程卢帆彭树悦朱前锋1943年美国学者艾弗瑞(Avery)等人证明DNA是生命的遗传物质,开创了生命科学的新纪元上世纪70、80年代基因克隆技术诞生1990年，在亚香提身上进行的SCID基因治疗取得成功1999年9月17日美国青年杰西•格尔辛基不幸成为第一例基因治疗死亡病例，基因治疗研究陷入低谷低谷追溯基因治疗2007年6月，纽约长老会医院宣布了来自帕金森氏病一期基因治疗临床试验中一些很有前景的结果同时，美国宾夕法尼亚大学正在人体上进行视力治疗的试验，此前这一疗法曾使70只先天性眼盲的狗恢复了视力现在基因治疗蓬勃发展，涵盖了越来越多的疾病追溯基因治疗概念策略过程现状展望基因治疗狭义的概念指用具有正常功能的基因置换或增补患者体内有缺陷的基因，因而达到治疗疾病的目的广义的概念指把某些遗传物质转移到患者体内，使其在体内表达，最终达到治疗某种疾病的方法。基因治疗的概念基因置换基因修正基因修饰基因抑制基因封闭基因治疗的策略用正常的外源基因替换产生疾病的基因，使致病基因得到永久地更正。这是最理想的基因治疗方法。基因置换因为单基因遗传病在多数情况下是由于基因内部的单个碱基发生突变而引起的，其他核苷酸序列均是正常的，因此只要将突变的单个碱基予以更正就能达到基因治疗的目的，而不必将整个基因进行置换。基因修正将目的基因导入病变细胞或其他细胞，目的基因的表达产物可以补偿致病基因的功能，致病基因本身并没有得到改变。由于已经发展了许多有效的方法可以将目的基因导入真核细胞，并获得表达，因而是目前较为成熟的方法。基因修饰导入外源基因去干扰，抑制有害基因的表达。以mRNA为靶分子，用特定的可与靶分子互补的DNA或RNA分子与mRNA形成双链，从而改变RNA的剪接方式，阻断翻译甚至摧毁异常RNA，在剪接或翻译水平上调节基因的表达。基因封闭基因抑制基本过程基因治疗的现状•利用凝血因子Ⅷ基因疗法治疗血友病，将荷载凝血因子Ⅷ基因的病毒载体注射入血友病人血液中，可持续表达凝血因子Ⅷ，以达到治疗血友病的效果。一些基因病中，基因治疗的应用已经相当成熟了目前有治疗价值的基因太少。以恶性肿瘤为例，能抑制肿瘤生长的基因为数不多；遗传病中多基因疾病的基因尚不清楚，因此难以达到治疗目的。目前,我国已有6个基因治疗方案进入或即将进入临床试验。目前导入基因的手段不理想。基因治疗的基因导入手段要求是高效导入，而且能定向地导入体内某种细胞。已有手段均属低效和无导向性。因此，效果也会大受影响。基因治疗的现状导入的基因缺乏可控性这种治疗改变了人类的遗传特征，治疗风险和效果难以预测，对人类长期以来形成的伦理习惯和传统形成了巨大的冲击，因此有能力开展相关研究的国家对此均持谨慎的保守态度，而且在法律法规中做出了明确的限制性规定。如奥地利和瑞典就立法明文禁止，而欧美则通过立法以外的方式进行管制。我国在《人的体细胞治疗申报临床试验指导原则》中也明文规定：“基因治疗目前不用于生殖细胞。”基因治疗的现状提供更多可利用的基因设计定向整合的载体高效持续表达导入基因基因治疗的展望导入可控性基因消除基因转移中的副作用获得性、遗传性疾病的治疗过去数十年间，我们见证了基因治疗的成长。它给我们带来了数不清的希望与挫折。基因治疗的潜力还远在我们视线所及之外。我们需要遗传学家鉴定出更多有针对性的治疗基因，需要病毒学家构建出更加安全有效的病毒载体，需要分子生物学家设计出更具细胞和组织靶向性的基因导入方案，需要免疫学家避免那些不期而至的过度免疫反应，需要细胞生物学家能让基因更方便的进入各种各样的机体组织，需要临床医生们运用这些研究成果谨慎的进行临床试验。除了科学家的努力之外，伦理问题也是我们无法回避且必须面对的问题，但相信以人类的智慧，一定会在基因治疗与伦理困境间找到合理的平衡点。ThankYouTNEEND