药物治疗学和药物经济学

药物经济学（Pharmacoeconomics）一、问题的提出医疗保健服务成本（cost）和品质(quality)是敏感问题。涉及：病患、医院、医保机构和佣工单位、社会、药品供应单位等诸多方面利益的博弈，矛盾突出。1.医疗成本大幅增加，居高不下，诸方矛盾突出。2.制定的各种政策、措施收效甚微。3.医疗保健体系正确评估和认识不足。二、药物经济学原理1.药物经济学定义从临床角度定义：用于描述和分析药物治疗在整个医保体系和社会中的成本；权衡提供医疗方案或服务的成本和产出（效果）。即对医疗方案或服务的成本（costs）、风险（risks）和益处（benefits）的评估。泛化定义：在有关药品开发和销售，医保中有关药品资源配置和政策制定及药品消费中涉及的经济学原理及方法的应用和评价。2.药物经济学服务对象▲医疗卫生管理部门，▲医疗单位，▲医保公司或雇主，▲医药企业，▲病患。进行药物经济学评价时，服务对象从自身利益出发，对同一问题所得结论可能不同。评价角度应该从全社会利益出发，充分利用有限资源，使最大多数人群的健康获得最大改善。3.药物经济学研究内容1）药物资源的配置和利用（1）医疗卫生管理部门针对不同地区和人群进行的药物资源配置。（2）医保机构针对各种疾病发生率、病死率、致残率、治愈率等，确定医保范围；根据药品疗效、价格、使用频率等，制定医保药和非医保药。（3）医院从业人员依据药品疗效、价格、是否医保药品、病人情况、风险或不良反应确定治疗方案。（4）药厂和药品公司对药品的开发、宣传和营销。（5）病患对药品的选择。2）药物资源配置利用的途径和方法3）药物资源配置利用与国民经济或其他因素关系如：药品种类配置；药品费与整个医疗费的比例；医保投入与国民收入比例；投入比例在其他方面的影响。4.药物经济学的评价基本标准1）成本（costs）：医药保健计划或疾病治疗或预防所消耗的资源价值。包括（表1）2)结果（Consequences）或产出（Outcomes）资源配置或治疗方案实施后的效果。可分为：（1）经济产出（Economicoutcomes）：治疗效果与直接、间接和无形成本相比。（2）临床产出（Clinicaloutcomes）：安全性和有效性的最终评价。（3）人性产出（Humanisticoutcomes）：疾病或治疗对患者功能状态或生命质量（身体功能、社会功能、一般身体状态和感受，生活满意度等）的影响。结果也可以“阳性”或“阴性”表示。“阳性结果”就是治疗的理想作用，可以用效能（efficacy）或效力（effectiveness）表示。“阴性结果”就是对治疗无反应或产生有害作用。可用治疗失败或不良反应表示。“阳性结果”可能被错误解读，“阴性结果”不会。▲成本和结果评价与传统成本核算和药物使用评价不同。▲对成本和结果评价极大地依赖于评价者所处角度：例1.阿替普酶（ateplase，tPA）和链激酶（streptokinase）治疗血栓性疾病评价。例2.医保药和非医保药划分：重组血细胞生长因子例3.肿瘤化疗和支持疗法，治愈率和促死率比较，危险和收益权衡。三、药物经济学评估方法1.药物经济学评估方法分类1）经济评估技术2）人性评估技术（图1）2.经济的评估方法1）基本任务：确认、测定、评估和比较正在或要实施的方案的成本和结果（产出）。2）基本要求：有两个以上可用于比较的方案；各种方案的成本和结果均可被检测和量化。3）评估方法（1）疾病成本评估（Costofillnessevaluation）对限定人群的特定疾病进行整个成本的确认和评估。又称‘疾病负担’（burdenofillness）。涉及疾病的直接和间接成本。发达国家对一些慢性疾病进行了相关评估（如恶性肿瘤、糖尿病、高血压、消化性溃疡、骨关节病、某些神经和精神疾病等）。为防治这些疾病作出相关价值决策。（2）成本小化分析（Costminimizationanalysis，CMA）：CMA涉及多种方案以确定最小成本方案。前提：证明或假定所比较的方案在安全性和效能上是等值的。以货币单位比较各方案的成本和产出，确定所比较的方案成本节省情况。适合于在文献上证明效能和ADR等值的药物方案比较。亦适合于同一药物不同给药方案比较。（3）成本-效益分析（Cost-benefitanalysis，CBA）CBA用于治疗目的相同，但成本-效益并不同时出现的方案间比较；也用于治疗目的不同的方案成本-效益比较。成本和效益要能以货币单位表示；不同时期投入的成本和获得的效益要最终折算成同一时期的货币值（贴现率），以进行比较。结果：效益/成本比（B/C）。B/C1，获净效益。越大，效益越高。（4）成本-效力（果）分析（Cost-effectivenessanalysis，CEA）CEA涉及安全性和效能不同的方案比较。成本以货币计算；产出以非货币形式计算，如以物理单位计算（血压、血脂、血糖降低多少？），也可用拯救生命率、治愈率、预期生命等表示。结果：表达为成本-效力比（averagecost-effectivenessratio，ACER）或者增量成本-效力比（incrementalcost-effectivenessratio，ICER）。前者代表方案总成本除以产出；后者代表为获得每一个专一临床产出所需花费。ACER=方案总成本（元）/临床产出（非币值单位）ICER=（a成本-b成本）/[a效应（%）-b效应（%）]本法适用于药品开发，处方选择和方案比较。（5）成本-效用分析（Cost-utilityanalysis，CUA）CUA与CEA类似。但产出不用物理单位表示，而用病人主观选择和与疾病治疗相关的生命质量（qualityoflife，QOL）表示。应用时，常用校正质量的生命年（quality-adjustedlifeyear，QALY）表示，它结合了致病率和死亡率的信息资料。结果：以成本-效用比（Cost-utilityratio，C/U）表示CUA结果。C/U为校正质量生命年的成本。成本低，方案好。CUA适合于比较可延长生命，但有严重不良反应的方案；或者可降低发病率、减轻症状，而不降低死亡率的疾病治疗（如肿瘤化疗，老年痴呆治疗等）。CUA应用频率不高，因效用测试缺乏客观结果，定量困难。3.人性化评估方法（Humanisticevaluationmethods）：即评估疾病和疾病治疗对病人健康的影响（以生命质量QOL表示），多采用问卷形式。四、药物经济学应用帮助制定医药卫生政策、临床用药决策、药品开发等。1.药物经济学研究情况：全世界1978年前35篇论文，仅3篇为成本-效益分析和成本-效力分析；1978-1987年22篇；1988-1995年，发表论文多，但真正药物经济学论文19篇。迄今1845篇。国内相对少高质量论文。2.药物经济学应用战略的特点（表）3.评价药物经济学文献应注意问题目的：考虑什么？此问题是否明确、限定和可量化？角度：分析的角度？给出的问题是否合适？药物经济学方法：什么方法？问题是否合适？引出什么？研究设计：研究设计什么？资料来源？临床实验评估是否合适？介入选择：考虑了所有方案吗？有无遗漏？这些方案与研究角度和临床特点相关吗？成本和产出：成本和产出包括哪些？成本与产出与所选角度相关？产出包括阴性结果（失败，ADR）吗？价值？可用适当物理单位量化成本和结果吗？贴现率：研究进行的时期？在将来出现的成本和结果被贴现到目前的价值吗？所有判定都给了贴现吗？结果：结果对医药决策者是准确和适用吗？进行了恰当的统计分析吗？讨论了所有的假定和限制吗？敏感性分析：成本范围的显著性变化进行了敏感性测试？恰当的相关的变量变化？所获发现是否有预期的趋势？结论：研究得出结论？可否把结论推展到临床？赞助者：由于赞助方的关系，研究有无偏见？Tab1.ExampleofHealthCareCostCategoriesCostCategoriesCostsDirectmedicalcostsDrugsSuppliesLaboratorytestsHealthcareprofessionals`timeHospitalizationDirectnon-medicalcostsTransportationFoodFamilycareHomeaidesIndirectcostsLostwages(morbidity)Incomeforgoneduetoprematuredeath(mortality)IntangiblecostsPainSufferingGriefOpportunitycostsLostopportunityRevenueforgonePharmacoeconomicsEconomicsCostbenefitCosteffectivenessCostminimizationCostutilityHumanisticsQualityoflifePatientpreferencePatientsatisfactionFig1.ComponentsofPharmacoeconomicsTab.2药物经济学应用战略的特点战略特点利用已发表的文献快，结果是随机对照，但受协议驱动。费用低，但泛化结果困难。文章为精英评论，但可能是非比较性的。文章结果可能是随机对照实验，但可能误用药物经济学术语。可检验结果的变异性，但存在质量和真实性变异。建立经济学模型快，结果取决于预设假定。相对费用低，研究者的可能偏见。产生机构专一的结果，由此出现互相矛盾。结合了效能和效力，但决策者不愿接受结果。资料采集无阻碍指导药物经济学评估柔性的（Flexible），费用可能高。通常可比较的，但耗时。产生机构专一的资料，控制和随机有困难。反映了“一般医疗情况”或效力，但病人有选择的偏向。可用资料是多种来源的，但可能出现样本太小。与健康状态相关的生命质量（QOL）量化测定指标：▲身体健康和功能▲精神健康和功能▲社会和作用功能▲对一般健康的认知度▲与疾病或治疗相关的症状表3生命质量评估类型一般指标健康状况基于效用（能力）测定特殊指标特殊疾病（如糖尿病）特殊群体（如虚弱老人）专一功能（如性功能）特殊状态或困难（如疼痛）Tab4DomainsIncludedinSelectedGenericInstrumentsEuroQOLGroup`sEQ-5DMobilitySelf-careUsualactivityPain/discomfortAnxiety/depressionNottinghamHealthProfile(NHP)PartI:DistresswithinthefollowingdomainsEmotionsEnergySleepPainSocialisolationMobilityPartII:Health-relatedproblemswithinthefollowingdomainsOccupationSexlifeHourseworkHobbiesSociallifeHolidaysHomelifeQualityofWell-beingScale(QWB)Symptoms/problemsPhysicalactivityMobilitySocialactivitySicknessImpactProfile(SIP)SleepandrestHomemanagementEatingRecreationandpastimesWorkBodycareandmovementAmbulationAlertnessbehaviorMobilityEmotionbehaviorCommunicationSocialinteractionHealthUtilityIndex(HUI)–MarkIIVisionDexterityHearingCognitionSpeechPainanddiscomfortAmbulationEmotionTab5SF-36ScalesandnumberofitemsPerScale(SF-36/SF-12)Phys