2015年干细胞产业研究报告[20150201]

年干细胞研究进展被美国《科学》杂志评为当年世界十大科学成就之首始，干细胞技术就成了社会各界普遍关注的热门议题。不过，临床上对干细胞应用其实始于更早的上世纪50年代，然而，如今的干细胞技术与那个时期已不可同日而语，随着各种颠覆性技术的陆续突破，干细胞领域变化可谓翻天覆地。未来十年，业内普遍预计，干细胞产业即将迎来一个全新的发展时期，一个大规模深度产业化的“SteptotheClinic”时期。干细胞，简言之就是一类能够自我更新并分化形成多种组织细胞类型的原始细胞。干细胞的“干”译自英文“Stem”，意为“树”、“干”或“起源”。比喻干细胞象比树干一样随着生长发育的进行，能开枝散叶、开花结果。以造血干细胞为例，当一个机体完全失去造血功能后，只要还有造血干细胞存在或者有造血干细胞被引入（移植），那么这个机体就有可能恢复造血功能并维持今后的永久性正常造血。就像中国古代神话中大禹治水时所使用的“息壤”一样，生生不息，永不枯竭。干细胞目前主要有3种来源，分别对应于3类干细胞：胚胎干细胞、成体干细胞和诱导多能干细胞（iPS细胞，又称重编程干细胞）。胚胎干细胞，顾名思义，来源于囊胚的内细胞团。这种干细胞具有全能性，即可分化为体内所有200多种组织细胞类型。成体干细胞为存在于已经分化组织中但仍保留干细胞特征的原始细胞。研究发现，各种成体组织中均含有干细胞，如造血干细胞、神经干细胞、肌肉干细胞、表皮层干细胞、肝干细胞等。当组织受到外伤、老化、疾病等损伤时，这些细胞就增殖分化，产生新的组织来代替，以保持机体平衡。相对于胚胎干细胞，成体干细胞的分化潜能相对较弱，通常只能定向分化成特定的组织和器官。iPS细胞是在体外利用基因转移等操作手段，使终末分化的成熟细胞表观遗传特性发生改变，而获得的具有类似于胚胎干细胞的高增殖活性和多向分化潜能的细胞。iPS细胞无需破坏人类胚胎，也无需收集成体干细胞，仅利用人类活体组织的少量样本即可制得，开创了干细胞研究的新篇章。无论何种干细胞，其最显著的特征都是能再造一种全新的、正常的甚至更年轻的细胞、组织或器官。如果人类最终能够利用自身或他人的干细胞或干细胞衍生的组织、器官去替代被损伤的、自身病变的或衰老的细胞、组织和器官，那么不仅许多传统医学方法难以治疗的顽疾迎刃而解，甚至人类青春不老、生命永续的梦想似乎也变得不那么遥远了。事实上，以干细胞治疗为核心的再生医学，正成为继药物治疗、手术治疗后的另一种疾病治疗途径，引领着新的医学革命。造血干细胞移植已成为白血病、淋巴瘤、多发性骨髓瘤等血液肿瘤的一种成熟的常规的治疗手段。干细胞用于其它领域疾病的研究也正如火如荼地开展。据统计，目前正在进行临床试验的干细胞治疗疾病达到百余种，涉及心肌梗塞、心力衰竭、恶性肿瘤、糖尿病、脑卒中、帕金森氏病和脊椎损伤等多种重大疑难疾病。显而易见，由于诸多治疗不理想的存在疾病，干细胞技术具有巨大的市场需求。但是，虽然人们对干细胞治疗寄予很高的期望，但就目前而言，干细胞技术在细胞来源、获取方式、体外操作、质量标准、给药途径、安全性及疗效评估、体内示踪及技术成熟程度等环节尚存在诸多悬而未决的问题。总的来说，干细胞治疗在全球仍处于发展的早期阶段，目前缺乏成熟的相关产品。在组织工程方面，以目前技术水平，科学家已能在体外鉴别、分离纯化、扩增和培养人体胚胎干细胞、原始生殖干细胞以及多种组织干细胞，并以干细胞为种子培育出一些比较简单的组织器官，但离实现组织器官的产业化还有很长的路要走。因为培养出一种组织细胞并不等于能够培育出整个器官，这只是为培育人工器官做了第一步，真正克隆人体某一复杂的器官还有很多关键性的技术没有解决，比如，细胞是如何发育成一个有机体的，细胞或基因在各个时间和空间中是如何控制器官的功能等。科学家们预计，实现人体组织工程，即治疗性人体器官克隆，至少还需要十年甚至更长的时间。干细胞产业从产业链来划分，包括上游的干细胞采集和存储业务、中游的干细胞技术及产品研发以及下游的干细胞移植及治疗，由此形成干细胞库、干细胞药物及实验室处理配套产品（如检测试剂）和干细胞治疗三大市场板块。干细胞药物目前缺乏成熟的、重量级的产品，干细胞治疗市场主要由造血干细胞移植构成。根据英国咨询公司Visiongain的研究，2011年全球干细胞存储业务和配套产品的市场规模约26亿美元，干细胞治疗市场销售收入约27亿美元，合计约53亿美元。这部分市场年复合增长率在5%左右。随着干细胞药物的陆续面市以及干细胞治疗临床研究的进展，除造血干细胞移植以外的创新干细胞治疗产品预计将2016年以后快速发展，2025年市场规模或将达到137.2亿美元。据此推算，2013年全球干细胞产业整体销售规模在58.4亿美元左右，到2025年将达242.1亿美元。就我国干细胞产业发展的目前状况来说，干细胞业务主要集中在产业链的上游即干细胞存储（脐带血库）业务上。在干细胞产业中下游，由于前几年中国干细胞领域缺乏相应的政策规定，使得国内“灰色”地带的干细胞治疗市场快速发展，而在最为受资本市场关注的是药品的临床转化方面，反而乏善可陈，至今尚无获得监管部门正式批准的商业化产品。随着2012年卫生部发出《关于开展干细胞临床研究和应用自查自纠工作的通知》，“灰色”地带的干细胞治疗受到遏制，市场萎缩。2013年卫生部推出《临床干细胞实验研究管理办法》等3个管理法规的征求意见稿，公开征求意见。征求意见稿明确规定了干细胞临床实验的申请条件、研究程序以及有效性评价等，为干细胞临床研究及应用提供了规范的政策依据与保障。预计随着意见经过进一步修改敲定后发布，届时政策的有效规范和松绑将推动我国干细胞产业进入良性健康发展轨道。干细胞储存业务目前是我国干细胞产业链中主要的收入来源。目前，我国自体库储存量约57万份。自体库一般是首次缴纳1-2万元的费用，之后的20年每年缴纳500-1000元的保管费。平摊到每年，大约费用是1500元/年，据此估算我国干细胞存储业务的市场规模估计为8.6亿元。在干细胞治疗领域，按干细胞治疗手术每年7000例，每例费用平均20万元（包括干细胞制剂等配套产品），则市场规模估计在14亿元左右。也就是说，当前我国干细胞产业的市场规模约22.6亿元/年左右。如果我国干细胞治疗适应证通过规范的临床研究后得到大幅拓展，乐观估计5年内治疗例数达到2万例/年，2025年达到10万例/年，那么市场规模可达约200亿元/年。干细胞存储也会有较快增长，若能做到10%的新生儿渗透率，则脐带血储存的市场规模有望做到25亿元/年。因此，预计我国干细胞产业在2025年可能达到225亿元/年的市场规模。美国:政策较为宽松，对不同类型干细胞的授权政策不尽相同...43欧盟:对多能胚胎干细胞的专利政策尚未确定...................432.3英国:对成体干细胞的专利政策相对宽松.................442.4中国:对干细胞专利申请的要求较为严格..........................443临床应用管理政策.........................................................