药物经济学第四章成本-效果分析

第四章成本-效果分析回顾最小成本分析综合评价和比较干预方案的成本和收益的常用方法是成本-效益分析、成本-效果分析、成本-效用分析，这3种方法在备选方案的收益（效益、效果或效用）相同或相当的情况下，则无需进行成本-效益分析、成本-效果分析或成本-效用分析，而仅需对备选方案的成本进行比较，也即最小成本分析成本-效益分析成本-效益分析的评价指标为效益-成本比（benefit-costrate,B/C）是指方案在整个实施期或作用期内的效益之和与成本之和的比值。效益-成本比的计算主要分为以下两种情况：1、无须考虑贴现：当干预方案所经历的时间短于一年时，必须考虑资金时间价值。2、需要考虑贴现：当干预方案所经历的时间达到或超过一年时，必须考虑资金时间价值。三、判别准则及方案选择（一）判别准则经济评价指标值的求算是为判定干预方案的经济性服务的。根据经济评价指标值判定干预方案是否经济需要遵循一定的原则和标准，通常将这些原则与标准称为判别准则。（1）对单一方案而言，若B/C≥1,则表明实施方案是经济的，也即该方案从经济性角度来看可以接受、选择，值得实施；反之，则方案不经济（2）对多个方案进行选择时，方案之间的关系不同，所适用的选择方法不尽相同。因此，需要首先判定干预方案之间的相互关系，并据此选择适用的方法并依据相应的判别准则进行方案经济性的判定和选择。（二）方案的相互关系干预方案之间最常见的关系有三类独立关系:是指各干预方案之间互不干涉、互不影响，其中任一方案被采纳与否都不会影响其他方案是否被采纳。有着独立关系的一组（两个或两个以上）方案称为独立方案。互斥关系：相关关系方案的相互关系独立关系互斥关系相关方案是指各干预方案之间互不干涉、互不影响，其中任一方案被采纳与否都不会影响其他方案是否被采纳。是指各干预方案之间互不相容、互相排斥，从中选取某一个方案就必须放弃其他方案是指干预方案中，如果选择某一个方案就会显著地改变其他方案的成本或收益，或接受（或拒绝）某一方案会影响对其他方案的接受（或拒绝）独立方案互斥方案相关方案有着独立关系的一组（两个或两个以上）方案称为独立方案有着互斥关系的一组（两个或两个以上）方案称为互斥方案。在互斥方案中至少只能选取或采取其中一个方案有着相关关系的一组（两个或两个以上）方案称为相关方案（三）多方案的经济性判定与选择独立方案的选择互斥方案的选择对一组独立方案进行评价、选择，其中的每一个方案都可视作单一方案，因此无须进行方案之间的经济性比较，仅需对其中每一个方案自身的经济性进行判定并据此决定方案的取舍对互斥方案的选择，需要进行方案之间的横向比较，通过比较选出经济性最好的方案（选出一个或都不选择）B/C≥1的方案都是经济的，均可选择被比较方案的作用或影响期相同B/C＜1的方案都是经济的，均可选择被比较方案的作用或影响其不同？直接比较法增量分析法（差额分析法）是将每个方案的经济评价值直接对比进而选优的方法，在常见的三大类经济评级指标中只有价值性指标适用该方法其实质是判断投资或成本大的方案相对于投资或成本小的方案所多投入的资金或成本（增量投资）能否带来满意的增量收益。用效益-成本比指标对互斥方案进行经济性比选时，需要采用增量分析法。增量分析法：也叫差额分析法，是指对被比较方案在成本、收益等方面的差额部分进行分析，进而对方案的经济性进行比较、选优的方法。步骤：（1）对所有备选方案按照成本额由小到大排序。（2）判断成本额最小的档案的经济性，只有较低成本额的方案被证明是经济的，较高成本额的方案才可与之比较。（3）用成本额较低的方案与成本额较高的方案进行比较，若增量成本能带来满意的增量收益，则成本额高的档案的经济性优于成本额低的档案。第四章成本-效果分析学习目标掌握：效果的定义、效果的识别原则、成本-效果分析的基本概念、评价指标及其计算，以及成本-效果分析的适用范围熟悉：中间指标和终点指标、成本-效果比、增量成本-效果比、成本-效果阈值，以及效果指标的识别和测算。成本-效果分析（CEA）是在成本-效益分析的基础上，针对药物诊治或干预方案的收益不能或不便货币计量的局限性而产生的评价方法，是药物经济学最基础的评价方法之一。成本-效果分析通过对不同的医疗卫生干预措施（药物治疗、预防、诊断、康复等）的成本和效果进行综合评价，从而判断各种干预措施经济性优劣的一种经济学分析方法。第一节基本概念与评价指标一、相关概念（一）效果的定义效果是药物经济学评价中收益的表示方式之一。药物经济学评价中的效果是指用一般医疗卫生服务的卫生统计指标或疾病和健康影响的结果指标来表示的干预方案的有益产出或有用结果，如某些传染病的发病率和死亡率下降，一些疾病的治愈率和好转率提高，以及人均期望寿命的增加等。（二）效果指标效果指标是直接反映临床治疗或干预结果的定量表达方式。药物经济学评价中，“效果”通常是指干预方案所导致的患者的自然健康结果的变化。效果指标通常分中间指标和终点指标两大类1.中间指标：一般是指预防和临床治疗的短期效果指标，通常表示患者在完成特定的治疗周期之后呈现的治疗结果，可揭示患者对于干预方案的反应。例如：急性传染给病的发病率、疾病的治愈率和好转率提高中间指标中间指标可大致分为两类：一类是来源于临床各种生理测量和诊断的结果，反映治疗过程中疾病状况的改变，如血压、血糖、血脂另一类是预测和判定疾病进展或严重程度的指标，如肿瘤的分期反映不同疾病的中间指标各不相同，不存在普适性的中间结果指标中间指标中间指标的获取通常耗时较短，且简便、经济，可节约长期随访成本，因此在临床试验中该指标应用广泛。好的中间指标具有的以下几个特点：1.相对测量简便、没有侵入性操作且反映治疗的真实效应2.中间指标与研究定义的终点指标有较强的相关关系3.好的中间指标应该与终点指标能产生同样的推论，即干预措施于中间指标之间的统计学联系应与终点指标的统计学联系一致中间指标中间指标用于临床效果评价的证据强度取决于：1.中间指标与试验目的在生物学上相关性大小2.中间指标对临床结果预后判断价值的流行病学证据3.药物或其他非药物干预措施对中间指标的影响程度与药物对终点指标影响程度相一致的证据终点指标终点指标：是反映干预方案的长期效果指标，主要包括发病率、患病率、治愈率、某疾病好转率、某疾病死亡率、某疾病病死率、死亡率、生存率、人均期望寿命、药品不良反应发生率等观察终点指标的临床试验所需样本量大，研究耗时长、费用高、试验难度较大。终点指标能直接反映患者最终是否得益。药物经济学研究通常优先采用终点指标常用的效果指标及其计算公式1.发病率即一定时期（年、季、月）某人群发生某疾病新病例的频率发病率=（某时间某疾病的新病例数/同期年平均人口数）*100%2.患病率即某一时点某人群中患有某疾病的频率，常用于慢性病的统计分析。某疾病患病率=（某时点某疾病的病例数/某时点调查人数）*100%3.治愈率即接受治疗的患者中治愈的频率治愈率=（治愈患者数/接受治疗的患者数）*100%常用的效果指标及其计算公式4.某疾病好转率即一定观察期间，在某疾病接受治疗的患者中好转的频率。某疾病好转率=（观察期间某疾病好转的人数/同期该疾病治疗总人数）*100%5.某疾病死亡率表示在一定的观察期内，人群中因某病死亡的频率。某疾病死亡率=（观察期间因某疾病死亡人数/同期平均人口数）*100%6.某疾病病死率表示在规定的观察期内，某病患者中因该病死亡的频率。某疾病病死率=（观察期间因某疾病死亡人数/同期该病患者数）*100%7.死亡率表示某年某地每千人口死亡人数死亡率=（某年死亡总人数/同年平均人口数）*100%8.生存率即患者能够活到某时点（年）的生存概率，常用方法有直接法和寿命表法，直接法的计算公式为：N年生存率=（活满n年的人数/观察满n年的人数）*100%（三）成本-效果分析成本-效果分析（CEA）是将干预方案的成本以货币形态计量，收益以效果指标来表示，并对于干预方案的成本和效果进行比较，进而判定干预方案经济性的一种评价方法。成本-效果分析法中的收益直接采用治疗或干预方案实施后所产生的健康效果或临床结果指标予以描述和计量，无需进行货币化计量。（三）成本-效果分析有关成本的识别、计量和计算方法则与成本-效益分析法相同，即实施方案所消耗的全部资源的价值。当备选方案的效果相同或相当时，无形进行成本-效果分析，可进行最下成本分析二、经济评价指标及其判别准则（一）经济评价指标成本-效果分析采用的经济评价指标为成本-效果比（CER），是将成本（C）作为分子，效果（E）作为分母，计算两者的比值CER=C/E,由此可获得单位效果所需的成本。当运用成本-效果分析方法对多个方案进行经济评价与方案选择时，需要使用增量分析法，相应的指标为增量成本-效果比（ICER）增量成本-效果比（ICER）是指两种备选方案之间的增量成本除以增量健康产出，表示增加一个单位的健康产出所消耗的增量成本，可用于评价两个或两个以上治疗备选方案之间的相对经济性。当增量成本-效用比不超过某一特定值（阈值）时，构成该增量成本中成本额较高的方案相对经济性更好。增量成本-效用比ICER=△C/△E(二)判别准则单一方案的经济性判定多方案的经济性判定与选择经济评价指标C/BC/B外生评价标准获得单位效果的最高成本值不超过多少才是经济的？该标准被称为“成本-效果阈值”或“经济性阈值”，通常简称为“阈值”阈值C/B的值小于或等于阈值时方案经济C/B的值小于或等于阈值时方案经济，备选方案为一组互斥方案时，需运用增量分析法对方案的经济性进行判定和方案的选择干预方案两两之间比较时成本与效果的所有可能情况有以下6种情况类型一二三四五六效果不同相同较高较低较高较低成本相同不同较低较高较高较低例4-1假设有4种不同的疾病普查方案，实施不同方案的总成本和效果如表：ICERC-A=(360000-240000)/(450-300)=1200方案总成本C(元)效果E（查出患者数）C/E（元/人）A240000300800B3080002801100C360000400900D4500004501000ICERC-AICERD-CICERD-A120018001400例4-1假设有4种不同的疾病普查方案，实施不同方案的总成本和效果如表：ICERC-A=(360000-240000)/(450-300)=1200假设阈值为：1500方案总成本C(元)效果E（查出患者数）C/E（元/人）A240000300800B3080002801100C360000400900D4500004501000ICERC-AICERD-CICERD-A120018001400三、适用条件与适用范围（一）适用条件：成本-效果分析的适用条件是备选方案的收益能以相同或同类指标予以反映和计量。成本-效果阈值的缺失将导致成本效果分析无法实现对方案经济性的判定和方案的选择。（二）适用范围:难以判定单一方案的绝对意义上的经济性；不能进行不同临床效果之间的比较，只能用于相同疾病或相同健康产出的两个或两个以上的与药物相关干预方案之间的比较四、成本-效果分析结果的评价Drummond评价的10条准则Ramsey研究成本-效果研究的7条准则1备选方案的综合描述是否明确提出的问题是否有临床意义2是否有效果的证据是否正确描述了治疗路径，考虑到干预可能带来的所有直接成本和间接成本3是否包括重要的成本和效果临床终点的选择是否有意义，依据是否可信4成本和效果是否以合适的单位进行测试成本和效果的测量是否准确5成本和效果的测算是否与研究的问题相符是否进行了增量成本-效果分析6是否可新是否讨论了成本-效果的置信区间以及其他不确定性因素7成本和效果是否进行贴现是否在结果中与其他经济学研究进行了比较，是否临床实践指导意义8是否有增量成本-效果分析9是否有敏感度分析10结果的讨论是否涵盖应用者所关注的问题第二节效果的识别与计量一效果的识别：效果的识别原则遵循收益的识别