健康相关生存质量的测定与评价2014

健康相关生存质量的测定与评价康德英四川大学华西医院循证医学与临床流行病学教研室2014年4月内容健康相关生存质量的基本概念–生存质量–健康相关生存质量/非健康相关HRQL如何测量健康相关生存质量–量表或工具的研发–量表的信度、效度如何评价健康相关生存质量的研究一、生存质量产生的背景与现状早期：经济复苏与幸福指数QualityofLife。成熟期：1957年Gurin进行全国抽样调查，研究精神健康和幸福感(wellbeing)。分化期：上世纪70年代（KPS量表）；QOL-------Health-relatedQL；80年代后转向特定的肿瘤与慢性病的测评。1、发展史2、HRQL出现的必然性疾病谱发生改变，慢性非传染性疾病处于主导地位，如何对临床干预措施的效果进行正确评价？临床试验结局指标的选择？医学模式的转变：单纯的生物医学模式---生物－心理－社会－环境－工程医学模式。–传统生物指标体系基于单纯的生物医学模式—生物人，未以病人为中心–“戴帽子效应”3、生存质量的应用现状0200040006000800010000120001966-701971-751976-801981-851986-901991-95发表年限图1逐年发表的生存质量文献一览图（截止2011年9月已达120000+篇）QOL文献数篇数国内研究中应用QOL现状生存质量的概念与构成：生存质量的测定与评价：（多时点、多终点、主观性、隐含性）应用方面：–滥用与误用量表：缺乏适合中国国情的测量量表；翻译与综述国外量表，未考虑文化差异性。二、健康相关生存质量定义生存质量内涵的规范：（1）生存质量的本质是什么？（2）生存质量包括哪些方面？（3）健康相关包括哪些范畴？医学相关研究与实践中比较公认结论1）生存质量是多维的概念,包括身体机能、心理功能、社会功能。(多终点)2）生存质量是主观的评价指标(主观体验)，应由被测者自己评定。(主观性)3）生存质量是有文化依赖、必须建立在一定价值体系下。1、生存质量的定义生存质量的叫法多国内定义有QualityOfLife(QOL)等生存质量/生活质量/生命质量/生存质素标准化定义-WHOWHOdefineQOLas:Anindividual’sperceptionoftheirpositioninlifeinthecontextofthecultureandvaluesystemsinwhichtheyliveandrelationtotheirgoals,expectations,standardsandconcerns。生存质量是指个人处于自已的生存环境与文化和价值体系之下，对本身生存的一种自我感受，它与个人的生存目的、期望、标准及其关注有关。•其它定义(成都模式？)2、生存质量定义层次的规范层次1“健康相关的--生存质量”：病人对其疾病和相关的临床干预所产生的在躯体、心理、社会地位的作用和影响的主观认知和体验。层次2“生活质量”：一般人群对其生活的自然、社会条件以及其自身状况的主观评价和体验。层次3“生命质量”:在前二层的基础上，强调自身价值的实现和对社会的作用。健康相关生存质量healthrelatedqualityoflife(HRQL)健康定义：Healthisastateofcompletephysical,mentalandsocialwell-beingandnotmerelytheabsenceofdiseaseorinfirmity.健康相关生存质量：经济、环境等排除非健康相关生存质量健康状态生物学发病期临床前期临床期结局痊愈缓解致病/危险因素无症状无体征症状体征死亡致残并发症实验检查异常诊断试验疾病自然史筛查试验亚健康、治未病三、健康相关生存质量的测量临床试验中结局指标的选择：测量手段、工具、要求生存质量测试内容的变迁少维到多维、客观到主观1)、“硬指标期”：早期研究多局限于所谓的“硬指标”范畴：生存时间，Income，Education，身体结构是否完整。2)、“主观感觉指标为主期”：获得评价对象主观上的感觉，包括人的健康状态与社会环境状态。3)、“主观感觉指标期”：80年代中后期，生存质量界定及测量愈来愈趋向于仅测量主观感觉指标。HRQoL的测试结构与内容HRQoL心理功能状态生理功能状态社会功能状态疾病（一）健康相关生存质量测量工具需要特有的工具:量表1、量表简介结构–量表（Questionnaire）分量表（Domain）–方面（Facet）•条目（Item）条目的语义属性及设计类型：–强度：Howeasilydoyougetsleep?难、极难–频率：Howoftendoyousuffersleeplessness?偶尔、经常–评价：Howwelldoyousleep?好或差–能力：Howdependentareyouonmedication?能、不能2、量表分类1）通用健康相关生存质量量表(genericinstrumentofHRQL)设置了测定一般的健康状态的条目，不具特殊的针对性，常用于总体的健康估价，它包括了与健康相关的生理、心理及社会功能诸方面的分量表。常见WHOQOL100及简化量表，MOS-SF36量表(MOS)SF36量表构成①生理功能(10)②生理问题对功能的限制(4)③疼痛(2)④健康总体评价(5)⑤心理问题对功能的限制(3)⑥心理健康(5)⑦精力疲惫或乏力(4)⑧社会功能（2）生理健康心理健康2）专用工具(量表)(specificinstrumentofHRQL)这种量表往往是临床用以观测某些慢性疾病的患者生存质量，或药物治疗中的某些反应而设计的生存质量测量表，具有针对性。种类：某病种/某特定人群/某项功能（如睡眠等）/特殊症状（疼痛等）–欧洲癌症治疗与科研组（EORTC）量表：组成（核心问卷，条目完全一样，并根据不同癌症的具体特点增加了疾病别问卷）。QLQ-C30为生存质量核心量表(反映癌症病人的共性)包括5个功能子量表（躯体、角色、认知、情绪和社会功能）及3个症状子量表（乏力、疼痛、恶心呕吐）。EORTC目前已有量表QLQ-LC13：肺癌QLQ-BR24：乳腺癌QLQ-H&N37：头颈部癌症QLQ-OES24：食道癌QLQ-CR38：直肠结肠癌其它慢性病测评量表•西雅图心绞痛量表（SAQ）•慢性肺部疾病患者CRO量表•风湿性关节炎患者的生存质量量表•糖尿病患者的DCCT量表3)、临床研究中量表选择原则–是否以生存质量为核心：相关密切程度–量表测试是否真实有效：真实性程度–量表是否被频繁使用：使用频率4)、国外量表的翻译及文化调整翻译与回译考察等价性：–概念语义等价：概念定义及重要性、内涵与外延–测量等价：信度、效度、反应度等价。文化调整与地方化WHOQOL100量表中文版研制实例①英翻中---第一稿②核心工作组讨论修改---第二稿③逆向翻译,并与原英文稿比较---第三稿④反应尺度试验---第四稿⑤现场调查与量表信度、效度和反应度测试。⑥定稿（二）HRQL量表的信度与效度1、信度或称为可靠性(reliability)：信度是指生存质量量表所测试结果的可靠程度或可重复的程度。信度分类及测量–重测信度–内在一致性检验（1）重测信度：一位调查者对同一（批）对象，间隔一定期间作重复调查的一致性检验.两位不同的调查者背对背地测试同一(批)患者的一致性检验.Kappa0.7或组内相关系数检验：ICC0.7（2）条目间的内在一致性检验目的是检验有关HRQL的条目，在对总体HRQL测试的结果中，各条目间内在的一致性程度。通常用Cronbach's系数分析的方法来确定。2、效度或真实性(validity)效度是指HRQL量表所测试的结果符合被测者生存质量的真实程度。效度分类：A：表面效度B：结构效度C：效标效度（1）表面效度（facevalidity）“facevalidity”-“theapplicationofenlightenedcommonsense,whichisamixtureofordinarycommonsenseplusareasonableknowledgeofpatho-physicalandclinicalreality”(GillandFeinstein)表面效度系根据一般的感觉加上病理生理学以及临床真实情况的知识予以综合判断。评定内容：适用性、是否简洁明了、是否有可能出现偏倚、完整性、有无多余条目？（2）、效标效度测试量表同步与成熟的‘金标准’量表测试，两者的相关程度。（3）、结构效度QOL量表测试的结果与疾病病情和处理反应有内在的逻辑一致性，通常应用因子分析所得的信躁比、共性方差比、拟合优度指数（GFI）等表达。3、量表信度与效度的综合评价对于HRQOL量表要求信度和效度均佳才有实用价值，两者缺一不可。QLQ-C30信度（内在一致性检验）：系数0.52-0.89，除角色功能子量表外，其余8个均在0.70以上效度（效标效度）：与McGill疼痛专用量表相关系数=0.53。（三）、HRQL量表的功能与测试目的辨别功能评价功能预测功能（四）、HRQL量表的测试要求与可行性量表必须简洁易懂,信息准确能被正确回答。测试的临床期以及时间范围要明确统一：急、慢性期、病后一/三月。被测试对象同质性。提供信息方式要交待清楚：自答、访答；开放式，关闭式。收集信息的场合是否合适：医院内、外，住院、门诊病人、社区病人。四、生存质量测定在临床研究及卫生政策决策中的应用1.生存质量用以测量评价疾病临床试验的变化，多用于慢性疾病患者需要进行药物治疗并且需要较为长期维持治疗者。如心脑血管疾病、高血压、心肌梗塞、肿瘤、糖尿病、风湿病、药物成瘾者、有关神经疾患以及肿瘤根除术后之患者等。四、生存质量测定在临床研究及卫生政策决策中的应用2.生存质量用于测量药物治疗的疗效和药物的不良反应(adversedrugreactions,ADRs)的测量。3.HRQL的研究可用以评估社区人群和特殊人群的健康状况，如研究老年人的生存质量（如COPE老年综合评价量表）和儿童生存质量研究。4、临床决策分析与效用评价临床决策分析：–乳腺癌的治疗方案：全部切除/部分切除–喉癌病人的手术/放疗选择：生存时间，保持正常说话能力。–低位直肠癌患者的手术抉择：（低位括约肌保留切除术，传统经腹会阴切除术）。健康相关生存质量的效用评价–当患病时人们对自已病后的生存质量可在０～1.0之间评分定位，然后采用质量调整寿命年(quality-adjustedlifeyears,QALY)来评价自身的生存效用。卫生决策分析：疾病负担/卫生资源配置QALYs-质量调整寿命年1012345图20.60.80.50.40.21.QALYs=2.5年；QALYs=1.0年2.未调整时间均为5年生存数量生存质量五、健康相关生存质量研究的评价（一）、HRQL测试的信息是否有价值？HRQL测试的信息应与疾病和干预的反应相关联。能反映疾病控制与进展者,则其就有价值预测性、反应性与评价性（二）、HRQL测试结果是否真实可靠？信度、效度、反应度–HRQL测试内涵是否反映患者自我感受主要矛盾；–HRQL测试的结果是否有被省略的重要内容分析方法学是否正确？（三）、HRQL研究结果有多大的临床意义与临床决策意义HRQL量表测试出的分值产生出生存质量评价的界值，要考虑对临床疾病和对健康判断的意义。分项评价、综合评价。综合评价干预反应（生物+临床+QOL）,有利于临床的科研与治疗。（四）、HRQL研究结果的适用性(Applicability)HRQL测定应与考虑自已的具体条件和其可行性，以及是否有助于自已的临床实践。适用性评价与个体化：PROGRESSPlace病人的居住地（城市、乡村）Race:人种及人口特点Occupation:职业、工种（蓝领、白领）Gender:性别•Religion：信仰•Educat