药物经济学与上市后再评价

2008.3No.72药物经济学是一门多学科相关的科学，它评价的是医药产品、服务及规划的总的价值。它强调在预防、诊断、治疗和疾病管理干预措施中的临床、经济和人文的结果，药物经济学提供昀优化配置卫生资源的信息。如今存在的一个重要问题是，在临床中很多专家或药师重视的是临床和人文的结果（如临床功效和生命质量），而忽视了经济的结果。药物经济学的研究范围相当广泛，涉及到卫生经济学、风险分析、技术评估、临床评价、流行病学、决策科学和卫生服务研究等科学。药物经济学的研究与我国优化配置卫生资源密切相关。药物经济学兼有经济学和医学的特点，两个学科都是以假设检验为基础的金标准，同时又有不同点。经济学属于社会学的范畴，往往是非实验性的设计，或建立相关的模型来研究、预测。而医学多用前瞻、随机、双盲、对照的临床试验。如今医学和药学的研究重视的是循证医学和循证药学，以系统分析的方法将研究结果应用到临床，强调个体水平，比较临床效益，研究干预结果和资源利用（即Ⅳ期临床试验的效果研究）。从这个角度来看，经济学的研究强调的是系统水平，而医学的研究强调的是个体水平。药物经济学的研究则是运用到经济学研究（如成本效益）和医学研究中的某些特点。药物经济学的指导思想被称为ECHO模型，即指经济的（economic）、临床的（clinical）和人文的（humanistic）结果。药物经济学也就是兼顾了经济、临床和人文的科学。经济、临床、人文的结果三者在ECHO模型是相互联系的，三项指标均有其中间指标。三项因素的结果在临床用药、治疗中都应该受到充分重视。卫生结果研究healthoutcomesresearch评价与患者相关的卫生保健干预措施的结果，特别是用于非药物的治疗过程和预防策略评价，如外科手术，疾病筛检技术，疾病管理项目（diseasemanagementprogram）的分析与评价；结果研究的不仅仅是健康的结果，所以药物经济学常与结果研究结合在一起。因此，国际药物经济学与结果研究协会将这两门学科有机地联系在一起。药物流行病学Pharmacoepidemiology从群体角度研究药物治疗的应用、结果和影响；将药理学、治疗学和流行病学的知识结合起来,如研究不同系统或不同种类药物在人群中的利用情况（druguseevaluation）；研究药品的正向作用(疗效、预后以及对生命质量的影响),也可研究负向作用(安全性、副作用和不良反应、药物误用和药物的依赖)，药品的市场销售和市场分析等。可以看出，药物流行病学的研究与药物经济学研究也有交叉的部分。卫生技术评估HealthTechnologyAssessment，HTA如今在国际上有这么一个融合的趋势，就是把药物经济学和卫生技术评估融合起来。卫生技术评估也是个新兴学科，是对卫生保健技术的性质、效果和其影响进行系统的评价；研究应用卫生保健技术后的短期和长期结果（效果和安全性）的一种政策研究。为卫生决策者提供是否推广、使用或停止使用某项技术的信息。卫生技术评估昀终是一个经济学评价，发展是非常迅速的。循证医学evidence-basedmedicine近年来发展的总结卫生保健昀佳实践的一种方法学。这种方法首先是由英国的流行病学家ArchieCochrance创导的，对所有相关的临床随机对照双盲实验的文献，包括灰色文献，进行系统性的回顾。确定选择和评价所有相关文献，收集和总结有关特殊研究问题的证据。对某一种药物的经济学评价也可以采用循证医学系统分析的方法。循证医学的概念是要求医生和研究者在临床的实践中，应用循证医学的知识和方法，评价已有的临床干预措施，提供没有偏倚的、昀佳治疗结果的临床证据，需复旦大学公共卫生学院胡善联教授JournalofChinaPrescriptionDrug2008.3No.72要总结合理的治疗方法,然后再应用到临床实践中去，制定临床诊疗指南；循证医学采用的是系统分析（systematicreviews）的方法。可以从相关文献库收集有关健康的文献。包括疾病的经济负担、药品的需求和供给、药品市场、药品价格、药品政策、药物经济学评价。药物研究六大障碍因素：全球范围内认为药物研究有六大障碍因素（hurdles），包括药品的质量、药品的安全性、药品的功效/效果(efficacy/effectiveness)、药品的成本、药品价格的可承受性（affordability)、药品使用的适宜性（appropriateness）。药品的生命周期：包括药品的发现（discovery）、药品的研究与开发（research&development）、药品的补偿（reimbursement）、药品的营销（marketing）。药物经济学评价过去一般都集中在药品上市前的研究，对上市后药物的经济学评价研究工作比较滞后，特别是药物不良反应的研究都属于药物流行病学的研究范畴。近年来，药物经济学研究已扩展到药物的开发、补偿和市场营销。药物经济学评价也已全面介入到临床前期、Ⅱ期临床、Ⅲ期临床及上市后的Ⅳ期临床观察。药品上市前应用的药物经济学评价方法主要有4种：昀小成本分析、成本效果分析、成本效用分析和成本效益分析。成本包括了直接的医疗成本（疾病的诊断、治疗、预防、处方药物、OTC药物等消耗的成本）以及间接的医疗成本（病人就诊过程中消耗与医疗无直接相关关系的消耗成本）。直接医疗成本具有资料可获得性的特点，当然能否如实的获得需要医疗机构的全力合作。间接医疗成本是政府需要考虑的内容。而在药物经济学评价时测定的主要是直接医疗成本，即与疾病有关的医疗成本，也就是归因的成本。这就需要对非归因的、不相关的因素造成的成本作出剔除。此外由于物价指数（CPI）的影响，还需要作出校正处理。在进行药物经济学相关研究中，不能只看药价的高低（购置成本），而应该是价值。药品上市后的研究指药品被药监部门批准上市后的研究（postmarketingcommitmentstudy）过程。它要求药品上市后每年继续提供有关药品临床效益（clinicalbenefit）的基本信息，包括安全性（safety）、效能（efficacy）和昀优化的使用（optimaluse）。药监部门将有关信息上网公布，每季度更新一次（如）。上市后药物经济学研究的范畴：主动对同类参照药物进行比较研究；新产品的跟踪研究；理解供方的适应性；需方的用药转换情况；药物风险评价；药品的价值研究；商业机遇的评价。上市后的药物经济学研究包括：效益风险分析(benefit-riskanalysis)、药物预算影响分析(budgetimpactanalysis)、荟萃分析(meta-analysis)、系统分析(systematicreview)、药品价格意愿支付的阈值(willingness-to-paythreshold)、药物经济学研究对新药研究与开发的作用。药物经济学评价的设计：随机对照双盲临床试验是一种流行病学前瞻性的试验研究,常用于新药上市前的研究；试验组和对照组的对象是经过高度选择的，两组人群的人口学和其他疾病基础条件是均衡可比的，但不能代表真正疾病的目标人群,临床的结果比较被称为功效（efficacy）；临床实际应用后的回顾性调查药物的疗效和不良反应则属于流行病学的回顾性研究性质,是药物上市后的研究，实际临床应用中的疗效称为效果（effectiveness）；药物流行病学的研究是确保患者和社会的药物安全性和药物的合理使用，也可以认为是药物经济学研究的一个工具。首先应积极转播药物经济学的理论和知识，以期引起广泛重视和关注。广泛动员、发展我国药物经济学和药物经济学的评价研究。从国外经验看，对药品费用的控制已从单纯的价格控制转向以促进合理用药为主的全方位的综合控制。药物经济学评价能够为药品费用控制的好几个关键环节提供重要信息：《药品报销目录》及价格的制订、《临床治疗指南》。将药物经济学评价应用于药品研发、《药品报销目录》范围、报销价格和制订临床诊疗规范，有效、合理控制药品费用增长。还应积极参与亚洲药物经济学及结果研究协会的工作（ISPORAsiaConsortium）；目前已成立隶属于中国医师协会的药物经济学及结果研究协会（ISPORCMDA-PEChapter）及复旦药物经济学论坛(ISPORFudanChapter)。